在20年前，再生障碍性贫血被称为“软癌症”，是一种不可治愈的危险疾病。虽然可以通过造血干细胞移植来根治，但依然存在着配型困难、价格昂贵等弊端，移植后患者还需闯排斥反应“生死关”。更有很多患者因为年龄大而失去了治疗机会，只能依靠输血维持生命。
如今，一种神奇的干细胞——间充质干细胞，给再障患者的治疗带来了新的希望：它不仅可以让部分失去了治疗机会的再障患者完全治愈，还能缓解移植了造血干细胞后的凶险排斥反应及造血恢复不良。
绝望的再障孩子获得新生湖北宜昌初三学生小源（化名）如今已是一个身材高挑、阳光帅气的翩翩少年，谁能想到8年前他曾数度辍学，命悬一线。那年,他因为发高烧、面色苍白、全身皮医院被诊断为“再生障碍性贫血”，移植造血干细胞一直是唯一的根治办法。但由于没有匹配的供者做移植，他只能依靠免疫抑制剂及激素来维持生命。
然而，2年后，他的病情毫无起色，且由于长期服药，他牙龈肿胀、全身浮肿、肝功能损害，间隔7-10天都需要输一次血。他不仅身高比同龄人差了一大截，而且越来越孤僻，不愿与人交流。小源的父亲没有放弃希望。他从网上了解到，医院肖扬教授在开展“间充质干细胞治疗激素耐药的再生障碍性贫血”的临床试验，抱着一线希望带着小源找到了肖扬。
最后，小源在广州接受了间充质干细胞治疗，效果非常好：两个月之后，他面色逐渐红润，半年之后就停服了所有药物并摆脱了输血依赖。在肖扬的跟踪随访下，如今，6年过去了，小源的各项指标基本正常，可谓获得了新生。
这一结果令人鼓舞：异体造血干细胞移植配型困难，排斥反应等并发症几率也很高。而如果能像小源这样，通过间充质干细胞治疗彻底摆脱死亡阴影，那意味着无数再障患者又将迎来新的希望。
间充质干细胞治疗开辟了新天地科学家们一直在探索新的治疗方法，其中最“热门”的就是间充质干细胞。
间充质干细胞有着这些神奇的特性：低免疫原性，输注人体不会引发排斥反应；免疫调控作用，能抑制免疫细胞T细胞的亢进；再生修复功能，能修复和再生被破坏的肝脏、肺、肠道，皮肤、骨髓等组织。
为何选择间充质干细胞？研究发现，间充质干细胞与再障的发生息息相关。再障患者体内的间充质干细胞存在功能缺陷，免疫调控、血管修复再生的功能明显低于健康人。人们越来越深入地认识到，很可能就是患者体内的T细胞亢进、负性调控因子增加、骨髓微环境的失衡最终导致了骨髓造血功能衰竭。而正好，间充质干细胞能分泌正性调控因子，下调负性因子及改善骨髓微环境。
在细胞实验和动物实验的基础上，肖教授在国际上首先开始尝试将间充质干细胞用在再障病人身上。这项研究纳入了18例免疫制剂药物无效，也因超龄无法移植，只能靠输血维持生命的患者。在接受1-3个月的间充质干细胞输注后，1/3的患者血象恢复，脱离了输血。小源就是其中的受益者之一。
年开始，肖教授医院开展了多中心二期临床研究，在3年多的时间内完成了70多例患者的临床治疗，结果一致：约1/3的失去了传统治疗机会的患者达到了部分或者完全缓解。这一研究成果在今年五六月发表在了知名专业杂志《干细胞转化医学》（stemcellstranslationalmedicine）上，获得了广泛。还发现了间充质干细胞能治疗再障的秘密：它能通过细胞信号传导的一个重要途径——Notch信号途径来下调一些关键的免疫调控因子，这一结果也在今年发表在了Nature旗下期刊《scientificreport》上。
用于治疗移植物抗宿主病同样显奇效在移植了造血干细胞后，部分白血病及再障病人会发生一种凶险的并发症，叫做移植物抗宿主病（GVHD）。它是一种严重的排斥反应，但与器官移植患者体内的免疫系统排斥外来器官不同，移植物抗宿主病是外来的免疫大军“反客为主”对患者本身的排斥。
移植物抗宿主病十分凶险，患者的皮肤、肠道、肝脏、肺脏等器官都会被新来的免疫系统大肆破坏，甚至导致死亡。而且它发生率很高，同胞全相合移植的发生率30-50%，半相合或非血缘的移植，更是高达60-70%。以前，出现这种并发症，就只能用免疫抑制剂来压制亢进的免疫系统。但用多了，虽然移植物抗宿主病压下去了，但又会增加感染和肿瘤复发几率。
研究者们再次把目光投向了间充质干细胞。“移植物抗宿主病的发生，主要是通过释放大量细胞因子来破坏身体的免疫调控。因此，用间充质干细胞来抑制T细胞等负性调控因子的增殖，就能缓解排斥。”
“已有大量的动物实验及临床研究也证实了这一点。”肖教授介绍，结果显示，间充质干细胞与造血干细胞联合移植，可以抑制或控制移植物抗宿主病的发生，有助于造血和免疫功能重建。对免疫抑制剂耐药的患者，也可以使用间充质干细胞来缓解排斥反应。
肖教授与8家移植中心联合发表了一项二期多中心临床研究。他们使用单倍体造血干细胞移植联合输注间充质干细胞，增加了患者的移植成功率，并将移植物抗宿主病的发生率从60%-70%下降到20%，给更多的患者带来希望。
来源：南方日报
延伸：脐带胎盘间充质干细胞
脐带胎盘含有丰富的间充质干细胞，既往间充质干细胞多取自成人骨髓,存在数量少、来源受限、采集过程痛苦等弊端;而脐带胎盘采集十分方便、对母婴均无害,且质量优、活性高、更纯净。
科学研究亲缘关系越近干细胞治疗效果越好，存储脐带胎盘间充质干细胞不但为新生儿提供了健康的保障，而且家庭成员亦可使用。
佛山人自己的细胞库
佛山综合细胞库及区域细胞制备中心是由唯泰生物联医院、佛山市妇幼保健院、医院、医院等众多医疗机构以及中科院广州生物医药与健康研究院和佛山科技学院多方共建。其建设达到美国血库协会（AABB）、国际细胞疗法认证基金会（FACT）认证标准和我国GMP标准，是佛山地区唯一符合国际标准的细胞库，也是佛山地区最具规模的干细胞制备中心及佛山地区权威再生医学创新转化基地。
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