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Forma治疗公司是一家专注于罕见血液病和癌症的临床阶段生物制药公司，该公司前不久公布了其正在进行的一项对主要研究药物FT-治疗镰刀型细胞贫血症（sicklecelldisease，SCD）患者1期积极结果，FT-作为一种潜在治疗SCD的疾病修饰疗法，目前正处于临床开发中。在第25届欧洲血液学协会年会线上公布的数据显示，FT-对SCD患者具有良好的耐受性和良好的药代动力学/药效学（PK/PD）效应。
“FT-是一种潜在的基础性疾病修饰疗法，可以治疗SCD患者。”Forma首席执行官FrankLee表示，“这些早期数据是令人鼓舞的，证明对SCD患者的多模态活性。患有SCD的人面临着特殊的挑战，包括平均预期寿命减少25至30岁，我们希望能改变目前的现状。”
“这些数据表明FT-耐受性良好，对所有接受研究药物的患者都有良好的生物效应，”Forma的首席医疗官PatrickKelly医学博士说，“我们相信这些初步发现（显示血红蛋白反应阳性，氧亲和力增强，镰刀型红细胞膜变形改善）支持今年晚些时候在SCD患者中进行全球2/3期试验以继续开发FT-。”
Forma目前正在招募1期试验的SCD患者，以进一步评估FT-的安全性和PK/PD。
关于镰刀型细胞贫血症
镰刀型细胞贫血症（SCD）是由单基因突变引起的最常见的疾病之一。在美国约有10万SCD患者，在法国、德国、意大利、西班牙和英国约为3万患者。虽然报告的局限性使获得精确数字变得复杂，但美国国立卫生研究院报告说，全世界患者估计超过万人。在SCD患者中，红细胞在低氧条件下会自发变形，呈镰刀型。镰刀型细胞僵硬，膜受损，导致红细胞在小血管中聚集并破裂，最终引发炎症和血管阻塞危机。反复变形也会消耗红细胞的能量（ATP）供应。能量消耗的一个重要后果是代谢产物2,3-DPG水平的增加，这进一步降低了红细胞对氧的亲和力，从而加剧了反复变形和贫血的循环。
关于FT-
FT-是一种新型的选择性红血球(RBC)丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂，是治疗镰刀型细胞贫血症(SCD)的一种疾病修饰疗法。FT-采用一种多模式方法，在上游通过激活红细胞的自然PKR活性来降低2,3-DPG水平，从而使血红蛋白更长时间地附着氧分子以减少镰状红细胞病变，而FT-下游活性增加了向细胞提供能量的ATP的水平，从而改善了红细胞的健康状况和存活率。这些作用综合在一起，预期可提高血红蛋白水平，减少痛苦的血管阻塞性危象。在临床前的安全性研究中，FT-并没有抑制芳香化酶活性或影响与性发育有关的类固醇生成。
原文标题：FormaTherapeuticsPresentsSafety,PharmacokineticAndPharmacodynamicDataFromPhase1ClinicalTrialForInvestigationalAgentFT-InPatientsWithSickleCellDisease译：黄娟本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：infocord.org.cn。*推荐阅读*预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇