地中海贫血（简称“地贫”）是世界上较为常见的单基因遗传性血液疾病，由血红蛋白的珠蛋白肽链基因突变或缺失引起，临床上以α-和β-地中海贫血最为常见。

广东省基层医药学会血液学专业委员会副主任委员、中医院血液科主任聂大年教授指出，β-地中海贫血是一种高发于我国南方的遗传性疾病，其常规治疗手段局限，部分患者依赖长期输血，现实中面临着血源紧张、铁超负荷、治疗不规范等多重困境，导致多种并发症的发生，严重威胁患者的生命，同时也给家庭和社会带来沉重的经济和心理负担。

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