北京最好的白癜风医院 https://baike.baidu.com/item/%E5%8C%97%E4%BA%AC%E4%B8%AD%E7%A7%91%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E5%8C%BB%E9%99%A2/9728824

两名重度地中医院基因治疗成功，成为全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例，但有专家分析，此类技术仍有一定临床风险，且开展基因编辑研究的政策环境仍不成熟

文

实习记者阎格记者马丹萌

两名输血依赖型重型β地中海贫血患医院通过基因疗法治疗，已脱离输血依赖87天。这是全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例，但有专家向财新记者分析称，此类技术仍有一定临床风险，且推广试验或也就受限于伦理审查及政策缺位。

地贫是一种单基因遗传病，是全球分布最广、累积人群最多的一种单基因病。由于一组蛋白肽链合成障碍导致贫血，患者体内血红蛋白异常，红细胞因而无法向身体输送充足养分。根据不同类型珠蛋白基因缺失或缺陷，地贫又可分为α-地中海贫血、β-地中海贫血、δ地中海贫血及γ-地中海贫血等，其中α-地贫和β-地贫最为常见。中国地贫患者以两广、海南、湖南等地最为常见。湖南省卫健委