为了进一步规范原发性血小板增多症(ET)的临床诊治，由中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组牵头，在广泛征求国内专家意见的基础上，最终达成了ET的诊断标准和治疗原则等方面的共识。本文为大家整理了其中的要点。
诊断标准
1.ET诊断标准建议采用WHO()诊断标准：符合4条主要标准或前3条主要标准和次要标准即可诊断ET。
主要标准：（1）血小板计数(PLT)≥×/L；（2）骨髓活检示巨核细胞高度增生，胞体大、核过分叶的成熟巨核细胞数量增多，粒系、红系无显著增生或左移，且网状纤维极少轻度(1级)增多；（3）不能满足BCR-ABL+慢性髓性白血病、真性红细胞增多症(PV)、原发性骨髓纤维化(PMF)、骨髓增生异常综合征和其他髓系肿瘤的WHO诊断标准；（4）有JAK2、CALR或MPL基因突变。
次要标准：有克隆性标志或无反应性血小板增多的证据。
2.ET后骨髓纤维化(post-ETMF)诊断标准采用骨髓纤维化研究和治疗国际工作组(IWG-MRT)标准。
主要标准(2条均需符合)：（1）此前按WHO诊断标准确诊为ET；（2）骨髓活检示纤维组织分级为2/3级(按0～3级标准)或3/4级(按0～4级标准)。
次要标准(至少需符合2条)：（1）贫血或血红蛋白含量较基线水平下降20g/L；（2）外周血出现幼粒幼红细胞；（3）进行性脾脏肿大(超过左肋缘下5cm或新出现可触及的脾脏肿大)；（4）以下3项体质性症状中至少出现1项：过去6个月内体重下降10%，盗汗，不能解释的发热(37.5℃)。
鉴别诊断
1.反应性血小板增多症
最常见的反应性血小板增多的原因有感染、炎症和缺铁性贫血等。感染和炎症常有CRP和红细胞沉降率增高，因此，一个血小板增多的患者应通过这2项检查结合病史首先应排除感染和炎症导致的反应性血小板增多。缺铁性贫血时可有血小板增多，可通过血清铁等检查鉴别。如果患者有缺铁，在充分铁剂补充治疗后再复查血常规。2.其他伴血小板增多的血液系统疾病PV、PMF、慢性髓性白血病、慢性粒单核细胞白血病、骨髓增生异常综合征中的5q-综合征、骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤伴环状铁粒幼红细胞和血小板增多(MDS/MPN-RS-T)等血液系统疾病均可出现血小板增多，ET应与这些疾病进行鉴别诊断。
治疗
1.治疗选择的原则(1)无血栓病史：①年龄60岁、无CVR或JAK2V突变者，可采用观察随诊策略；②年龄60岁、有CVR或JAK2V突变者，给予阿司匹林mg每日1次；③年龄60岁、有CVR和JAK2V突变且PLT0×/L者，给予阿司匹林mg每日1次；④年龄≥60岁、无CVR或JAK2V突变者给予降细胞治疗＋阿司匹林mg每日1次；⑤年龄≥60岁、有CVR或JAK2V突变者给予降细胞治疗＋阿司匹林mg每日2次；⑥任何年龄、PLT×/L的患者，给予降细胞治疗。
(2)有动脉血栓病史：①任何年龄、无CVR和JAK2V突变者，给予降细胞治疗＋阿司匹林mg每日1次；②年龄≥60岁、有CVR或JAK2V突变者，给予降细胞治疗＋阿司匹林mg每日2次。
(3)有静脉血栓病史：①任何年龄、无CVR和JAK2V突变者，给予降细胞治疗＋系统抗凝治疗；②任何年龄、有CVR或JAK2V突变的患者，给予降细胞治疗＋系统抗凝治疗＋阿司匹林mg每日1次。
(4)治疗选择的动态调整：在病程中应对患者进行动态评估并根据评估结果调整治疗选择。PLT0×/L的患者服用阿司匹林可增加出血风险，应慎用。PLT×/L的患者不推荐服用阿司匹林。对阿司匹林不耐受的患者可换用氯吡格雷。
2.降细胞治疗一线药物(1)羟基脲：起始剂量为15～20mg·kg-1·d-1，8周内80%患者的血小板计数可降至×/L以下，然后给予适当的维持剂量治疗。血常规监测：治疗的前2个月每周1次，以后每月1次，血象稳定后每3个月1次。对羟基脲耐药或不耐受的患者可换用干扰素或阿拉格雷等二线药物。
(2)干扰素：为年龄40岁患者的首选治疗药物。起始剂量为万U/d皮下注射，起效后调整剂量，最低维持剂量为万U每周1次。醇化干扰素的起始剂量为0.5μg/kg每周1次，12周后如无疗效可增量至1.0μg/kg每周1次。部分患者在使用干扰素后可出现甲状腺功能减低、抑郁等精神症状，因此在使用干扰素前应进行甲状腺功能检查，仔细询问患者是否有精神病史。血常规监测：治疗的第1个月每周1次，第2个月每2周1次，以后每月1次，血象稳定后每3个月1次。
3.降细胞治疗二线药物(1)阿拉格雷：起始剂量为0.5mg每日2次口服，至少1周后开始调整剂量，维持PLT×/L。剂量增加每周不超过0.5mg/d，最大单次剂量为2.5mg，每日最大剂量为10mg，PLT维持在(～)×/L为最佳。
(2)白消安、双溴丙哌嗪和32P：由于这些药物的最严重不良反应是远期发生治疗相关性白血病或骨髓增生异常综合征及肿瘤，现仅作为老年患者的二线药物选择。
本文节选自中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组《原发性血小板增多症诊断与治疗中国专家共识(年版)》，中华血液学杂志,,37(10):-.
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